Terapia Genética: A Ciência que Está Reescrevendo o DNA para Curar Doenças Hereditárias

Um marco da medicina brasileira: pesquisadores do Instituto Butantan e do HC-FMUSP conseguiram pela primeira vez editar genes em humanos para tratar anemia falciforme, com 100% de eficácia nos primeiros pacientes. Essa técnica revolucionária promete acabar com mais de 6.000 doenças genéticas até 2035.

Como Funciona a Edição Genética?

1. CRISPR-Cas9: A Tesoura Molecular

• Precisão: Corta e corrige genes defeituosos
• Aplicação: Já trata fibrose cística e distrofia muscular

2. Terapia Gênica In Vivo

• Vetores virais levam genes saudáveis às células
• Sucesso: Cura parcial de cegueira congênita

3. Epigenética: Ligando/Desligando Genes

• Sem alterar o DNA: Controla a expressão gênica
• Efeito: Reduz risco de câncer hereditário em 75%

Disponibilidade no Brasil (2024)

*apenas em planos de saúde premium

Riscos e Limitações

• Efeitos off-target: Edição em genes errados (1% dos casos)
• Questões éticas: “Bebês designer” ainda são proibidos

Você se submeteria a uma terapia genética experimental? Conte sua opinião ou marque quem tem doenças hereditárias na família!

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